Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat am 17. September 2026 Fayuvi (Rebisufligene Etisparvovec-Hopf) zugelassen, das erste Medikament zur Behandlung von Kindern mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA), auch bekannt als Sanfilippo-Syndrom Typ A. MPS IIIA ist eine seltene Erbkrankheit, die das Gehirn und das Nervensystem fortschreitend schädigt und dazu führt, dass Kinder im Laufe der Zeit kognitive, sprachliche und andere Entwicklungsfähigkeiten einbüssen. Bislang beschränkte sich die Behandlung auf die Linderung der Symptome; es gab keine von der FDA zugelassene Therapie, die darauf abzielte, den zugrunde liegenden Krankheitsverlauf zu beeinflussen.
FDA-Zulassung für erste Gentherapie für Kinder mit Sanfilippo-Syndrom Typ A
