Die FDA hat am 17.09.2026 in den USA die erste Therapie für das Sanfilippo Syndrom Typ A zugelassen. Ein Meilensten, von welchem wir seit Julias Diagnose vor fast sieben Jahren täglich träumen und darauf gehofft, gewartet und dafür gekämpft haben. Ein Meilenstein, in dem über zehn Jahre Forschung und so viel Anstrengung und Hingabe seitens...
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat am 17. September 2026 Fayuvi (Rebisufligene Etisparvovec-Hopf) zugelassen, das erste Medikament zur Behandlung von Kindern mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA), auch bekannt als Sanfilippo-Syndrom Typ A. MPS IIIA ist eine seltene Erbkrankheit, die das Gehirn und das Nervensystem fortschreitend schädigt und dazu führt, dass Kinder im Laufe der Zeit...
