Wir sind eine von vielen Familien, deren Alltag durch eine seltene Erkrankung geprägt ist. Vieles ist herausfordernd, manches bleibt unsichtbar – aber unsere Tochter ist vor allem eins: einzigartig, stark und voller Lebensfreude. Selten ist nicht so selten. Lasst uns hinschauen, zuhören und gemeinsam mehr Bewusstsein schaffen.
‚Heute haben wir von der US-amerikanischen FDA ein «Incomplete Response Letter» (IRL) bezüglich unserer erneuten Einreichung des BLA-Antrags für UX111 erhalten. In diesem Schreiben forderte die FDA zusätzliche Unterlagen an, die unsere Antworten auf die im vorherigen «Complete Response Letter» (CRL) geäusserten Anmerkungen zu Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) untermauern sollen. Diese Informationen werden üblicherweise...
