Die US-amerikanische FDA hat zugestimmt, den Antrag auf Zulassung eines biologischen Präparats (BLA) für eine in der Erprobung befindliche Gentherapie gegen das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS ||IA) zu prüfen. Die Annahme des erneuten BLA-Antrags durch die FDA bringt die Möglichkeit einer erstmals verfügbaren Therapie für das Sanfilippo-Syndrom Typ A einen Schritt näher. WIE GEHT ES...
