‚Heute haben wir von der US-amerikanischen FDA ein «Incomplete Response Letter» (IRL) bezüglich unserer erneuten Einreichung des BLA-Antrags für UX111 erhalten. In diesem Schreiben forderte die FDA zusätzliche Unterlagen an, die unsere Antworten auf die im vorherigen «Complete Response Letter» (CRL) geäusserten Anmerkungen zu Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) untermauern sollen. Diese Informationen werden üblicherweise im Rahmen einer Inspektion vorgelegt, und wir waren darauf vorbereitet. Wir gehen davon aus, dass wir über die angeforderten Unterlagen verfügen, und stellen diese derzeit zusammen, um sie dem erneuten Antrag beizufügen, damit die Prüfung fortgesetzt werden kann.‘

,Wir sind uns der Auswirkungen weiterer Verzögerungen auf Kinder mit Sanfilippo-Syndrom Typ A und ihre Familien bewusst. Auch wenn wir noch keinen konkreten Zeitplan nennen können, sind wir bestrebt, die betroffene Gemeinschaft so gut wie möglich auf dem Laufenden zu halten.‘

Bei Fragen können sich Familien an mpsilia@ultragenyx.com wenden.

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