Die US-amerikanische FDA hat zugestimmt, den Antrag auf Zulassung eines biologischen Präparats (BLA) für eine in der Erprobung befindliche Gentherapie gegen das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS ||IA) zu prüfen.

Die Annahme des erneuten BLA-Antrags durch die FDA bringt die Möglichkeit einer erstmals verfügbaren Therapie für das Sanfilippo-Syndrom Typ A einen Schritt näher.

WIE GEHT ES WEITER? Die US-amerikanische FDA hat dem BLA eine vorrangige Prüfung gewährt und als PDUFA-Entscheidungstermin den 19. September 2026 festgelegt. Das PDUFA-Datum gibt an, wann die FDA voraussichtlich entscheiden wird, ob die Anwendung ausserhalb einer klinischen Studie zugelassen wird oder nicht.

Im Falle einer Genehmigung durch die FDA würde der Zugang zur Behandlung über qualifizierte Behandlungszentren (QTCs) in den USA erfolgen.

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