Author: Hope For Julia

Die FDA hat am 17.09.2026 in den USA die erste Therapie für das Sanfilippo Syndrom Typ A zugelassen. Ein Meilensten, von welchem wir seit Julias Diagnose vor fast sieben Jahren täglich träumen und darauf gehofft, gewartet und dafür gekämpft haben. Ein Meilenstein, in dem über zehn Jahre Forschung und so viel Anstrengung und Hingabe seitens...

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat am 17. September 2026 Fayuvi (Rebisufligene Etisparvovec-Hopf) zugelassen, das erste Medikament zur Behandlung von Kindern mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA), auch bekannt als Sanfilippo-Syndrom Typ A. MPS IIIA ist eine seltene Erbkrankheit, die das Gehirn und das Nervensystem fortschreitend schädigt und dazu führt, dass Kinder im Laufe der Zeit...

Die Gesichter auf diesem Bild stellen nur einige der Kinder dar, die mit dem Sanfilippo-Syndrom (MPS III) leben – einer seltenen, fortschreitenden neurologischen Erkrankung, die oft als Kinder-Alzheimer beschrieben wird. Hinter jedem Gesicht verbirgt sich eine Geschichte von Widerstandskraft, Liebe und unvorstellbarer Stärke.Familien, die von MPS III betroffen sind, leben mit der Realität, wertvolle Fähigkeiten...

Die US-amerikanische FDA hat zugestimmt, den Antrag auf Zulassung eines biologischen Präparats (BLA) für eine in der Erprobung befindliche Gentherapie gegen das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS ||IA) zu prüfen. Die Annahme des erneuten BLA-Antrags durch die FDA bringt die Möglichkeit einer erstmals verfügbaren Therapie für das Sanfilippo-Syndrom Typ A einen Schritt näher. WIE GEHT ES...

Ein Dokumentarfilm von Manuela Morgenthaler Manuela hat uns neun Monate lang begleitet und gibt Einblick in unser Familienleben mit unserer Tochter Julia, die am Sanfilippo-Syndrom leidet. Danke von Herzen Manuela für deine wunderbare und einfühlsame Art und für die vielen Erinnerungen, die du eingefangen hast und uns mit deinem Werk schenkst. Hier schauen (Untertitel anwählen)...

Wir sind eine von vielen Familien, deren Alltag durch eine seltene Erkrankung geprägt ist. Vieles ist herausfordernd, manches bleibt unsichtbar – aber unsere Tochter ist vor allem eins: einzigartig, stark und voller Lebensfreude. Selten ist nicht so selten. Lasst uns hinschauen, zuhören und gemeinsam mehr Bewusstsein schaffen.

‚Heute haben wir von der US-amerikanischen FDA ein «Incomplete Response Letter» (IRL) bezüglich unserer erneuten Einreichung des BLA-Antrags für UX111 erhalten. In diesem Schreiben forderte die FDA zusätzliche Unterlagen an, die unsere Antworten auf die im vorherigen «Complete Response Letter» (CRL) geäusserten Anmerkungen zu Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) untermauern sollen. Diese Informationen werden üblicherweise...

Ultragenyx reicht erneut Zulassungsantrag für Biologika für UX111 AAV Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA) bei der US-amerikanischen FDA ein.

Heute in der Printausgabe und letzte Woche online. Ein grosses Danke von Herzen liebe Karin für deinen tollen Artikel über uns zwei und ein grosses Danke von Herzen der Südostschweiz für die Publikationen.